过去的一年，我国创新药加快审批通道进一步向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜，当年儿童用药批准数量创历史新高。

国家药监局近日发布的《2022年度药品审评报告》（下称“报告”）显示，2022年我国创新药的新药临床试验申请（IND）为1615件（924个品种），同比增长3.59％，而创新药的新药上市许可申请（NDA）数量从去年的69件（49个品种）减少至34个（23个品种），同比减少50.72％。

(资料图片仅供参考)

对比近两年药审报告，2021年国家药监局建议批准创新药47个，2022年这一数值则降到21个。

图片来源：国家药监局《2022年度药品审评报告》

第一财经梳理发现，在这21款获批创新药中，抗肿瘤新药占比近四成，包含用于联合治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的一线药物以及治疗淋巴瘤、前列腺癌、宫颈癌和黑色素瘤等恶性肿瘤的新药。其中，如2022年6月上市、用于治疗高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌的瑞维鲁胺片已纳入国家基本医保目录。

与此同时，这21个创新药中，有一款化药和两款生物制品属于首创新药(First-in-Class)。这三款首创新药分别是治疗成人2型糖尿病的多格列艾汀片、治疗成人泛发性脓疱型银屑病的佩索利单抗注射液和用于成人狂犬病毒暴露者的被动免疫的奥木替韦单抗注射液。

在创新药获批数量明显缩量的背后，一方面和疫情相关，另一方面和创新药审批趋严的态势相关。

报告显示，近三年新冠疫情对研发创新的影响愈加明显，国际多中心临床试验受阻，医药研发整体环境不利，申请人无法按时限返回药品注册申请的补充资料、药品审评审批进度也受到影响。

药品加快注册上市通道也有所收紧，并继续向具有明显临床价值的创新药倾斜。以附条件批准为例，2021年共有60件（38个品种）药品经附条件批准后上市，2022 年附条件批准上市的药品共31个品种，其中有22个为首次批准上市。

根据国家药监局上月底发布的《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）（修订稿征求意见稿）》及官方解读，“某药品获附条件批准上市后，原则上不再同意其他同机制、同靶点、同适应症的同类药品开展相似的以附条件上市为目标的临床试验申请。”若该征求意见稿通过，针对热门靶点的重复性创新将进一步排除在药品加速审批之外。

国家药监局在梳理2022年药品注册申请中存在的问题时也提到，药品作为一种特殊商品，在其研究开发之初，其临床价值属性应被优先考虑。因此，药物研发应以临床价值为导向，立足于临床需求，应理清产品临床定位，重视解决未被满足的临床需求问题。创新药需充分重视其在同类开发项目中的优势和特点，避免一哄而上的重复性低水平创新。

“未被满足的临床需求”，主要体现在儿童用药、罕见病药物、具有重大临床进展的重大疾病用药以及防治重大传染病药物上。

报告显示，2022年有7件药物被纳入了突破性治疗药物程序，覆盖了非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、梗阻性肥厚型心肌病、全身型重症肌无力、宫颈癌等适应症。

2020年7月修订实施的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将具有明显临床价值的、符合儿童生理特征的儿童用新品种、剂型和规格的药品纳入到优先审评审批程序。根据报告，在已纳入“优先审评审批程序注册申请”的药物中，2022年，按照现行《药品注册管理办法》 发布后纳入范围纳入的有93件，其中符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格26件，占比27.96%。

图片来源：国家药监局《2022年度药品审评报告》

此外，报告显示，2022年儿童用药批准数量为66个，创历史新高。

对于2023年药审工作重点，国家药监局在报告中明确，推动严重危及生命或严重影响生产质量的疾病药物、罕见病药物、儿童用药、放射性药物等临床急需重点品种审评相关工作；加强对儿童用药研发申报的技术指导和服务，不断满足儿童用药临床需求。

9月6日，国家药监局在一份对全国政协委员的提案答复中进一步提出，下一步，将研究制定第四批《鼓励研发申报儿童药品清单》，纳入更多符合条件的适宜儿童使用的药品品种、剂型、规格，进一步引导企业研发生产。

“最近以来，儿童用药研发得到进一步关注。”全球健康药物研发中心(GHDDI)药物化学部分负责人夏岩在接受第一财经采访时称。

夏岩表示，一方面，国家政策支持罕见病药物研发，其中相当比例的罕见病多发于儿童阶段；另一方面，也有一些本土化的初创公司开展儿童临床亟需的新药研发，疾病领域包括呼吸系统病毒感染的疫苗开发等。

据夏岩观察，当下儿童新药研发还出现了一个新趋势，即过往儿童新药研发大部分是在成人上市药物中，针对儿童用药剂量去新增适应人群。目前，随着激励政策完善，一些制药企业逐渐从临床项目中进行转化，研发儿童适用新药。

标签：